Новый метод борьбы с болезнью Хантингтона открыли специалисты института Вейцмана

Болезнь Хантингтона — это нейродегенеративное заболевание, которое ухудшает качество жизни пациентов. В новом исследовании, опубликованном 19 февраля в "EMBO Molecular Medicine", сотрудники Института имени Вейцмана обнаружили две молекулы, способные снизить уровень дефектного белка, вызывающего это состояние.

Заболевание проявляется в виде незначительных непроизвольных движений, неуклюжести и повышенной тревожности, и вызвано повторением ДНК-сегмента в гене хантинтина. Пациенты с болезнью Хантингтона имеют один рабочий и один дефектный экземпляр гена, что приводит к созданию дефектных белков, которые образуют токсичные отложения в мозге.

Однако новые препараты, разработанные исследователями, не только замедлили прогрессирование заболевания, но даже обратили вспять некоторые его симптомы. Они снижают уровень мутантного белка, не повреждая нормальный ген, и другие белки, связанные с воспалением.

Следующим этапом исследования было тестирование двух выбранных молекул на генетически модифицированных мышах с полностью человеческой версией мутантного гена хантинтина. После курса инфузий, направленных прямо в поврежденную часть мозга, было обнаружено снижение уровня мутантного белка и увеличение количества здоровых белков в пораженной области.

Редакция "Питерских заметок" проанализировала исследования авторов, публикующихся в России, на тему борьбы с этим заболеванием. В своей статье группа специалистов во главе с доктором биологических наук Еленой Казначеевой пишет о том, что выявить болезнь Хантингтона до появления симптомов крайне сложно. Однако современные исследования проливают свет на ключевые моменты, которые могут изменить подход к диагностике и лечению.

Ученые идентифицировали некоторые биомаркеры, которые помогают отслеживать патологические процессы до появления симптомов. Это дает надежду на разработку эффективных лекарств.